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医路相伴，成就大医
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系统性红斑狼疮（SLE）是一种影响多个器官的自身免疫性疾病，包括皮肤、肾脏和血液系统。SLE累及血液系统的常见表现之一是免疫性血小板减少性紫癜(immunethrombocytopeniapurpura,ITP)，ITP可发生在SLE发病前或发病期间，在疾病期间任何时刻出现严重血小板减少都会增加死亡风险，因此，管理血小板减少症是SLE患者是改善预后的关键。贝利木单抗（Belimumab）是首个获批用于SLE治疗的生物制剂，其疗效是通过促进B细胞凋亡和抑制B细胞向浆细胞转化实现的。目前有关belimumab的研究主要集中在减少疾病活动性和改善肾损伤，对SLE合并ITP的疗效研究较少。
图1：流程图
这项来自广州中国医药大学发起的单中心研究的目的是评估了注射belimumab治疗SLE患者ITP的有效性。这项回顾性队列研究包括2021年至2023年期间诊断为SLE和ITP且接受belimumab治疗的患者，共纳入了10例女性SLE伴ITP患者，年龄34.3±14.0岁，体重58.7±18.2kg。所有患者均诊断为SLE，且PLT<100×10^9/L，并长期接受belimumab治疗，治疗方案包括10mg/kg的belimumab，前三次注射时每2周注射一次，然后每4周注射一次。
图2：(a):治疗前后血小板计数的变化趋势。(b):治疗前后系统性红斑狼疮疾病活动指数(SLEDAI)的进展情况。(c):英国胰岛狼疮评估小组2004(BILAG-2004)治疗前后评分的发展情况。(d):治疗前后医师全球评估(PGA)的趋势。
在治疗后，血小板减少症缓解7例(70%)完全缓解，2例(20%)部分缓解，1例无疗效(10%)，总有效率为90%。血小板计数、淋巴细胞计数、红细胞计数、血红蛋白、dsDNA、C3、C4等参数均有显著改善(p<0.05)。SLE疾病活动指数(SLEDAI)、英国胰岛狼疮评估组(BILAG-2004)和医生全球评估(PGA)评分均显著降低(p<0.05)。治疗前后谷丙转氨酶(ALT)、谷草转氨酶(AST)、血清肌酐(Scr)比较，差异均无统计学意义(p>0.05)。
总的来说，这项研究结果证明了belimumab对SLE合并ITP有显著的治疗效果。单因为这项研究是在单一中心进行的，因此病例数量有限，未来还需要进一步开展多中心、大样本的调查，以进一步验证其有效性，且belimumab需要与其他可治疗SLE合并ITP的治疗方法之间进行疗效的比较。此外，与belimumab治疗相关的长期反应率和不良事件也值得进一步研究。
原始出处：
Wu Q, Zhao MX, Huang XS, Lin CS, Xu Q. The use of belimumab on patients with both systemic lupus erythematosus and immune thrombocytopenia: A retrospective cohort study. Lupus. 2024;33(6):608-614. doi:10.1177/09612033241241576
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