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地中海贫血，不止贫血那么简单！有哪些症状，如何治疗？
地中海贫血是遗传性血液病，因珠蛋白基因突变致血红蛋白异常，分轻中重度，基因检测可确诊，治疗有输血、祛铁、基因治疗等，需与缺铁性贫血鉴别。
MedSci原创 - 地中海贫血，珠蛋白基因突变 - 2025-08-26
中国南方高发！《柳叶刀》：42%患者病情改善，这种疾病有望迎来首款口服药
地中海贫血是遗传性溶血性贫血，《柳叶刀》3 期研究显示 mitapivat 可提升非输血依赖性 α 或 β 地贫成年患者血红蛋白浓度、改善疲劳，美国 FDA 已受理其补充新药申请。
医学新视点 - 地中海贫血，Mitapivat - 2025-06-21
“他从出生起就离不开输血”——医生一查，这不是普通贫血，而是一种“遗传铁牢”！
3 岁小浩患重型 β 地中海贫血，因遗传缺陷致血红蛋白异常，需规律输血排铁，唯一根治希望为骨髓移植。该病属隐性遗传病，早期诊断及长期管理重要，基因治疗有进展。
MedSci原创 - 遗传缺陷，重型β地中海贫血 - 2025-06-27
遗传代谢病所致贫血的诊疗专家共识
遗传代谢病是一大类复杂的单基因病,由于代谢通路异常导致物质代谢紊乱,可以引起单系统或多系统损害。血液系统疾病涉及红细胞、白细胞和血小板功能和数量的异常,其中贫血最常见,新生儿到老年均可发病。
标记免疫分析与临床 - 贫血，遗传代谢病 - 2021-12-03
II期BEYOND研究结果公布：罗特西普可改善成人非输血依赖性（NTD）β-地中海贫血生活质量
β-地中海贫血是一种由血红蛋白基因缺陷引起的遗传性血液疾病，是最常见的常染色体隐性遗传疾病之一。
williamhill asia 医学 - β-地中海贫血，罗特西普 - 2021-06-15
Editas基于CRISPR-Cas12a的β-地贫疗法获FDA孤儿药认证
β-地中海贫血可分为输血依赖型（TDT）和非输血依赖型（NTDT），输血依赖型地贫患者需要终生定期输血以防止器官衰竭和死亡，而长期输血导致的铁过载会导致多个器官功能障碍和衰竭。
“生物世界”公众号 - FDA孤儿药，β-地贫疗法 - 2022-05-17
Nat Med：β-地中海贫血成人珠蛋白慢病毒基因治疗效果如何？
这些相关结果强调了严密监测接受携带珠蛋白载体治疗的β-地中海贫血患者的必要性。
MedSci原创 - 基因治疗，β-地中海贫血，珠蛋白慢病毒 - 2022-01-05
造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血儿科专家共识
为促进我国HSCT在儿童TM治疗领域的发展，广东省地贫防治协会、《中国实用儿科杂志》编辑委员会结合国内主要移植中心的数据和国内外相关资料，在广泛征求国内专家意见基础上，最终达成了HSCT治疗TM中国儿
中国实用儿科杂志 - 造血干细胞移植，β地中海贫血 - 2023-02-21
国家卫生健康行业标准《儿科输血指南》中血液病患儿输血的编制说明与解读
该文介绍了《儿科输血指南》中血液病患儿输血条款内容的证据与解读，希望对该指南的血液病患儿输血部分的理解和贯彻实施有所助益。
中国当代儿科杂志 - 血液病患儿输血 - 2025-01-18
【CLEAR柯丽尔每日一例】地中海贫血
地中海贫血是一种常染色体隐性遗传血恶液质，使球蛋白生成不足导致严重的贫血。
learningradiology - 地中海贫血，恶性贫血，特发性血小板减少性紫癜 - 2022-09-29
地中海贫血携带者筛查及防控专家共识
该共识重点关注了地中海贫血携带者筛查的筛查方法、筛查流程及防控等内容，旨在指导及规范临床医师和实验室人员的临床实践。
国际神经病学神经外科学杂志 - 地中海贫血 - 2024-11-07
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